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Pequeñas moléculas de ARN podrían protejer de la enfermedad de Huntington

Publicado para difusión en este blog por Alexis Moya Romero
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Ciertas moléculas que pueden interferir selectivamente en la producción de proteínas pueden impedir que las células humanas produzcan proteínas anormales que causan la enfermedad de Huntington y la enfermedad Machado-Joseph, una condición neurológica similar al Huntington. Este trabajo, realizado de manera experimental en cultivos celulares, ha sido publicado en la revista Nature Biotechnology.

En el Huntington se produce una repetición de un segmento de ADN (CAG) en un gen llamado huntingtina, y en Machado-Joseph la repetición tiene lugar en un gen llamado ataxin-3. Si bien estos genes son más conocidos por los efectos devastadores de sus formas mutadas, sus formas normales son esenciales para el desarrollo embrionario, la función nerviosa y otros procesos corporales.

En este estudio los investigadores han creado pequeños fragmentos de moléculas que se asemejan al ARN (se conocen como PNAS y LNAs) que están específicamente diseñados para unirse al segmento CAG repetido, evitando la creación de proteínas anormales por las células y evitando sus efectos dañinos.

[Nature Biotech 2009; doi:10.1038/nbt.1539]
Hu J, Matsui M, Gagnon KT, Schwartz JC, Gabillet S, Arar K, et al.

Fuente: neurologia.com





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