La distrofia muscular de Duchenne es la más común dentro de las distrofias musculares, siendo una miopatía, de origen genético, donde se produce degeneración muscular, es hereditaria y afecta a todas las razas. El gen anormal, que codifica la distrofina, se encuentra en el locus Xp21. Su nombre se debe a la descripción inicial realizada en 1860 por el neurólogo francés Guillaume Benjamin Amand Duchenne (1806-1875). Sinónimos: Distrofia Muscular Juvenil, Distrofia Muscular Recesiva, Distrofia clásicamente ligada al Cromosoma X.

Científicos europeos han anunciado que es posible tratar la distrofia muscular de Duchenne trasplantando células madre en los músculos de las personas aquejadas de esta enfermedad.

A partir de una muestra de células madre adultas de los músculos de ratones con distrofia muscular de Duchenne, se ha eliminado el defecto genético que limita la producción de distrofina, una proteína necesaria para el desarrollo muscular. A continuación, se han vuelto a inyectar estas células en los ratones enfermos y a los 45 días de tratamiento, se ha observado que las células madre producían una mayor cantidad de distrofina.

[Cell Stem Cell 2007 1: 646-657]
Benchaouir R, Meregalli M, Farini A, Dantona G, Belicchi M, Goyenvalle A et al.